PAS-Studie zu Nocdurna, indiziert für die Behandlung der symptomatischen Nykturie ausgelöst durch idiopathische nächtliche Polyurie: Eine Europäische Kohortenstudie basierend auf Sekundärdaten
Beschreibung
- Nocdurna (Wirkstoff: Desmopressin) ist in Deutschland seit Januar 2017 zur Behandlung der Nykturie bei idiopathischer nächtlicher Polyurie im Erwachsenenalter zugelassen. Desmopressin ist ein Analogon des antidiuretischen Hormons Vasopressin, bewirkt somit die Wasserretention in der Niere und reduziert die Harnmenge. Erkenntnisse zur Physiologie von Vasopressin, Ergebnisse der Zulassungsstudien, klinische Beobachtungen und Erfahrungen aus dem höher dosierten Einsatz von Desmopressin für andere Indikationen legen nahe, dass dessen Wirkung auf den Flüssigkeitshaushalt in seltenen Fällen beispielsweise zu einer Hyponatriämie oder Exazerbation einer vorbestehenden Herzinsuffizienz führen kann. Außerdem gibt es aufgrund möglicher Wechselwirkungen von Desmopressin mit dem Gerinnungssystem Sicherheitsbedenken bezüglich eines erhöhten Risikos thromboembolischer bzw. ischämischer Ereignisse.
Es ist bislang unklar, ob und wie häufig diese unerwünschten Wirkungen in der für die idiopathische nächtliche Polyurie spezifischen, niedrigen und geschlechts-adaptierten (täglich 25μg für Frauen, 50μg für Männer) Dosierung langfristig und außerhalb kontrollierter Studienbedingungen auftreten, und ob umschriebene Patientengruppen ein erhöhtes Risiko für bestimmte Nebenwirkungen aufweisen. Die Prävalenz der idiopathischen nächtlichen Polyurie nimmt mit steigendem Alter zu. Eine Metaanalyse klinischer Studien zeigte, dass höheres Alter und Polymorbidität das Auftreten von Komplikationen einer Nocdurna-Therapie begünstigen können.
Vor diesem Hintergrund fordert das Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) der European Medicines Agency (EMA) die Durchführung einer multinationalen Sicherheitsstudie zur langfristigen Nachbeobachtung von Nocdurna-Nutzern, Quantifizierung potentieller unerwünschter Arzneimittelwirkungen und Identifizierung von Risikogruppen, um ggf. eine zielgerichtete Anpassung der Zulassung zu ermöglichen. Der Abschlussbericht ist für das 1. Quartal 2024 geplant.
Förderzeitraum
- Beginn: November 2020
Ende: Dezember 2023
Förderer
- Pharmazeutische Industrie
Kontaktperson
Projektleitung (international)
- Christian Froesig, Ferring Pharmaceuticals A/S, Kopenhagen, Dänemark