Arzneimittelanwendungsstudie zu Eliglustat zur Behandlung von Morbus Gaucher Typ 1 mithilfe von Sekundärdaten
Beschreibung
- Morbus Gaucher (Gaucher Disease, GD) ist eine seltene genetische Störung aus der Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten. Sie ist gekennzeichnet durch die Anhäufung von Glukozerebrosid in bestimmten Organen und Geweben, insbesondere in der Milz, der Leber und dem Knochenmark. Diese Anhäufung entsteht durch einen Mangel des Enzyms Glukozerebrosidase, das für den Abbau von Glukozerebrosid verantwortlich ist. Infolgedessen führt die übermäßige Anhäufung von Glukozerebrosid zur Vergrößerung von Organen, Anämie, niedriger Thrombozytenzahl und Knochenanomalien. Die Symptome sind unterschiedlich stark ausgeprägt und können Müdigkeit, Blutergüsse, Knochenschmerzen und einen vergrößerten Bauch umfassen. Zu den Behandlungsmöglichkeiten gehören die Enzymersatztherapie und die Substratreduktionstherapie.
Im Rahmen eines Risikomanagementplans und wie von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) gefordert, untersucht diese Studie die Arzneimittelanwendung von Eliglustat, das 2015 in Deutschland zur Behandlung von GD auf den Markt gekommen ist. Insbesondere wird bei Personen die Eliglustat erhalten die gleichzeitige Anwendung von anderen Arzneimitteln untersucht, die für potenzielle Wechselwirkungen relevant sind. Die gleichzeitige Anwendung solcher potenziell interagierenden Arzneimittel kann einerseits zu unerwünscht erhöhten oder erniedrigten Plasmakonzentrationen von Eliglustat führen. Andererseits können durch die gleichzeitige Anwendung von Eliglustat die Plasmakonzentrationen von anderen Arzneimitteln erhöht sein. Diese Wechselwirkungen können das Risiko für Nebenwirkungen erhöhen oder zu einer eingeschränkten Wirksamkeit von Eliglustat führen.
Daher wird in dieser multizentrischen Studie, gemeinsam mit drei weiteren Studienzentren (Frankreich, Israel, Dänemark), die gleichzeitige Anwendung von potenziell interagierenden Arzneimitteln bei Patienten unter Behandlung mit Eliglustat untersucht.
Förderzeitraum
- Beginn: Juni 2021
Ende: Juni 2024
Förderer
- Pharmazeutische Industrie